Sla: identificato nuovo potenziale bersaglio terapeutico. Lo studio della Fondazione Santa Lucia IRCCS di Roma in collaborazione con l’Istituto di farmacologia del Cnr

La Sla è una malattia neurodegenerativa grave dell’età adulta, progressivamente invalidante, dovuta alla compromissione dei motoneuroni (le cellule responsabili della contrazione dei muscoli volontari) spinali, bulbari e corticali, che conduce alla paralisi dei muscoli volontari fino a coinvolgere anche quelli respiratori.

Oggi, però, una ricerca italiana espande le speranze di cura grazie all’individuazione di un nuovo potenziale bersaglio terapeutico: in particolare, lo studio preclinico condotto dalla Fondazione Santa Lucia IRCCS di Roma, in collaborazione con l’Istituto di farmacologia traslazionale del Cnr, ha dimostrato effetti neuroprotettivi di un farmaco già in uso per altre patologie. Il lavoro, pubblicato su British Journal of Pharmacology, ha verificato che i meccanismi molecolari alla base delle disfunzioni metaboliche correlate con la Sla possono essere normalizzati dalla Trimetazidina, suggerendo che questo approccio possa contribuire a rallentarne il decorso.

Nella sperimentazione il farmaco ha agito ripristinando il corretto bilancio energetico cellulare e ostacolando lo sviluppo di processi infiammatori e neurodegenerativi, sia nel midollo spinale sia nel nervo periferico. Molti pazienti affetti da Sla, infatti, mostrano un dispendio energetico aumentato, ovvero una condizione in cui viene utilizzata più energia di quella necessaria: questa alterazione, chiamata ipermetabolismo, è collegata a una prognosi peggiore. (Agonb).